基因編輯的案例
基因編輯技術成功降低獼猴體內有害膽固醇的水平
日前，一項刊登在國際雜志Nature Biotechnology上的研究報告中，來自賓夕法尼亞大學Perelman醫學院的研究人員通過對獼猴進行研究發現，利用一種有別于CRISPR法的基因編輯技術使其機體中名為PCSK9的蛋白失活或許能夠有效降低獼猴機體的膽固醇水平，這項研究中研究人員首次利用基因編輯技術對大型動物模型進行研究發現了與臨床疾病相關的基因表達水平的降低，基于本文研究結果，后期研究人員或許有望開發出新型療法治療對PCSK9抑制劑并不會耐受的心臟病患者，同時這種藥物/療法也能用來抵御機體的高膽固醇水平。
圖片來源： Wikipedia/CC BY-SA 2.0
后期研究人員還需要進行更為深入的研究來減輕動物模型中的毒性作用以及脫靶效應的發生；除了高膽固醇血癥患者以外，本文研究數據還能提示研究人員可以利用相同的技術開發治療因多種其它基因突變所誘發的廣譜性肝臟代謝疾病的新型療法。
來源：生物醫學實驗共享平臺
展開 “基因魔剪”CRISPR商業化加速，細胞治療成第一站
高盛最近的一項針對生物技術領域的研究報告《基因組革命》顯示，中國的研究人員已經在測試CRISPR編輯的人類細胞方面領先一步，而全球的商業巨頭也紛紛將戰略市場瞄準了中國。
神奇的“基因魔剪”
CRISPR之所以備受推崇，是因為這種基因編輯技術相比較傳統手段更高效更精準：2012年，來自美國和奧地利的科學家共同改進了CRISPR-Cas9系統，并在其發表的研究論文中預示：CRISPR可作為一種高效而特異的RNA介導的基因編輯工具。2013年，華人科學家張鋒等人利用CRISPR進行哺乳動物細胞的基因編輯，開啟了CRISPR作為可編程的基因編輯工具的新紀元。
僅在過去一年里，幾十位世界各地的研究人員就發布科學論文詳細闡述自己的研究結果，他們利用CRISPR剪斷和取代不需要的DNA來開發治療癌癥、HIV、失明、慢性疼痛、肌肉萎縮癥和亨廷頓癥等疾病的療法。
“CRISPR技術的商業化在細胞治療上可能是最容易的，會涉及到把免疫細胞拿到體外通過CRISPR技術進行基因編輯。在疾病的應用上，以相對而言比較簡單的艾滋病治療為例：可以把人體T細胞或造血干細胞其中的一個基因CCR5敲掉， 這將導致艾滋病毒無法侵染這類改造過的T細胞，從而患者身體的免疫系統能夠重建。”默克生命科學科研解決方案戰略負責人劉穎在接受第一財經采訪時表示。
近幾年開啟轉型之路的默克公司在基因編輯上押下重注，目前他們已經在全球7個國家擁有CRISPR剪切后進行基因插入的專利。
“目前的CRISPR技術和基因編輯技術，仍處于早期研發階段，所以可能我們所有的研究者，還需要5-10年的時間，才能逐漸地適應CRISPR在生命科學領域的應用，包括讓他們使用這種技術針對一些具體的疾病做一些初步的診斷。”默克生命科學中國董事總經理衛政熹如此表示，“即使如此，我們的業務依然呈現了爆發式的增長。
展開 一次生產10億CAR-T細胞，新型CRISPR技術，無需病毒載體高效插入超長DNA序列
CRISPR技術的出現顯著改變了基因編輯領域的格局，為科學家自由操縱基因提供了前所未有的簡便和高效。然而，目前CRISPR技術并非完美無缺，仍存在一定局限性，并面臨許多挑戰。
常規CRISPR技術通常依靠病毒載體來遞送到細胞中，但病毒載體往往成本高昂且耗費資源，因此，制造大量臨床級病毒載體一直是CRISPR技術臨床應用的主要瓶頸之一。此外，傳統病毒載體（慢病毒載體）在基因組中插入基因的位點具有隨機性，難以對其進行精準控制，因此具有潛在致癌性風險。
近日，美國加州大學舊金山分校的研究人員在 Nature Biotechnology 期刊發表題為：High-yield genome engineering in
primary cells using a hybrid ssDNA repair template and small-molecule cocktails 的研究論文。
該研究開發了一種改進型CRISPR-Cas9基因編輯技術，無需病毒載體即可非常高效地將長DNA序列精準引入細胞基因組的精確位置，實現比常規CRISPR技術高2-3倍的編輯效率。而且，能夠一次性產生高達10億個CAR-T細胞，這為下一代安全高效的基于CRISPR的細胞療法打開了新的大門。
在經典的CRISPR-Cas9基因編輯技術中，需要使用高濃度的雙鏈DNA（dsDNA）和Cas9靶序列來增強CRISPR介導的插入效率，但這可能對原代細胞產生較強的毒性。與之相對，單鏈DNA（ssDNA）對細胞的毒性較小，即使在相對較高的濃度下也是如此。
此外，為了克服常規CRISPR技術需要病毒載體的弊端，多年以來，研究團隊一直致力于將更長的DNA序列以一種不依賴病毒載體的方式插入到基因組中的特定位點，并實現更高效的基因編輯。
展開 mRNA納米藥物全景解讀：最新進展、挑戰，臨床轉化及未來方向
蛋白質療法和基因編輯
已完成和正在進行的用于蛋白質替代和基因編輯的mRNA納米藥物臨床試驗
基于mRNA的蛋白質替代療法和基因編輯療法已經有多個臨床應用。CAR-T細胞療法在血液類腫瘤中表現出了巨大的療效，但將其應用于實體腫瘤卻具有挑戰性，部分原因是實體瘤缺乏可用的靶點。此外，標準的CAR-T細胞療法需要在體外改造來自癌癥患者的T細胞，這既昂貴又耗時。
為了解決這些挑戰，BioNTech確定了幾種實體腫瘤新抗原，并開發了針對實體腫瘤的CAR-T細胞療法（BNT211），在這種療法中，編碼CAR-T目標抗原的mRNA脂質體被注射到患者體內，并在體內產生有功能的CAR-T細胞。詳情：BioNTech公司CAR-T+mRNA疫苗治療實體瘤，獲歐洲藥監局優先藥物資格
除了腫瘤外，基于mRNA的CAR-T細胞療法也顯示出治療心臟損傷的潛力，通過使用修飾的mRNA在小鼠體內原位產生抗纖維化的CAR-T細胞。詳情：注射mRNA，在體內生成CAR-T，新銳公司融資1.65億美元，將體內CAR-T推向臨床
基因編輯是mRNA納米藥物的另一個重要應用，可以通過mRNA下調特定蛋白質的表達水平。在靈長類動物中，Verve公司開發的單劑LNP遞送的編碼腺嘌呤堿基編輯器（ABE）的mRNA治療，幾乎完全抑制了肝臟中的PCSK9，同時血液中PCSK9和低密度脂蛋白膽固醇水平分別降低了89%和61%，令人驚訝的是，這種治療的效果持續了8個多月。
展開 
Beam發布首個體內多重堿基編輯治療乙肝的實驗數據，有望功能性治愈乙肝
更重要的是，HBV的DNA可以融入人類基因組，成為表面抗原（HBsAg）的來源。
目前針對慢性乙肝的治療方法包括核苷類似物（抑制病毒復制）和干擾素（增強免疫系統）等，雖然這些治療方法可以限制HBV復制，但并不能讓HBV基因組元件失活，很難實現功能性治愈。
2022年9月19日，堿基編輯治療公司 Beam Therapeutics 在2022年國際HBV會議上發表了題為：Cytosine base editing inhibits Hepatitis B Virus replication and reduces HBsAg expression in vitro and in vivo 的海報演示。
Beam 公布了一項新的臨床前數據，展示了多重堿基編輯方法在減少乙肝病毒（HBV）標志物（包括乙肝表面抗原HBsAg）和防止HBV在體內的感染反彈方面的潛力。
2016年，劉如謙團隊率先開發出了新型基因編輯工具——堿基編輯器（Base Editor），實現了在不依賴DNA雙鏈斷裂的情況下，實現對單個堿基的定向修改。此后，劉如謙團隊發表了一系列研究論文，進一步擴展和完善了堿基編輯技術。
堿基編輯技術奠基人、Beam 創始人劉如謙教授
基于堿基編輯技術，劉如謙、張鋒、J. Keith Joung 等人聯合創立了 Beam Therapeutics，該公司于2020年2月在美國納斯達克上市，致力于開發基于堿基編輯技術的遺傳病和癌癥的基因編輯療法。
在HBV感染細胞中，研究團隊使用胞嘧啶堿基編輯器（CBE）在多個位置靶向整合的HBV DNA和cccDNA，從而在病毒基因組中引入精確和永久的終止密碼子。這些終止密碼子旨在使HBV病毒基因沉默，而不會有染色體重排的風險。
展開 生物工程賦能美好未來
02
定向基因編輯技術
CRISPR-Cas9 基因編輯技術可以精確定位和剪斷需要修改的DNA片段并注入匹配的DNA序列。有了這項完美的基因編輯技術，定向編輯基因成為可能，菌種的選育效率大幅提高。
03
生物工程的優勢
生物工程多學科交叉的特點，使其在實踐應用中優勢明顯。
1
利用菌種生物活性，縮短反應步驟，提高轉化率和收率，規避催化劑使用，大大降低化工產品制備難度和成本；
2
主要生產過程在水相中進行，無高溫高壓工況，極大地提高了工業生產安全性；
3
原料清潔、易獲取，有毒副產物、尾氣的生成少，極大地提高了工業生產的環保性；
4
工業生產過程可以擺脫石化路線和原料的限制；
5
碳排放較傳統石化生產方式大幅下降；
6
可根據所需產品或功能設計路線和生物體系，特異性大大提高。
生物工程為世界面臨的資源、環境和健康等問題的解決提供了美好前景。
文章來源：天正PED
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展開 卡中國脖子的20項技術產品，每一項都關乎中國制造的崛起（下）
? 16、基因檢測儀
前段時間網上爆出的基因編輯嬰兒事件引起了廣泛關注，許多人以為我國已掌握基因編輯技術，然而令人遺憾的是中國連一臺基因檢測儀都造不出來。
基因測序儀誕生于1986年，目前已經走過了30多年，其中超過99%的設備都是美國研發、設計和生產的，如果沒有美國的先進機器作為技術支撐，中國的基因工程將舉步維艱。
? 17、真空蒸鍍機
隨著搭載京東方OLED 屏幕的華為mate20的上市，國產OLED 屏幕在國際市場上將扮演著越來越重要的角色。然而作為OLED面板制程的“心臟“：真空蒸鍍機，其核心技術仍然牢牢掌握在日本Canon Tokki手里。
Canon Tokki的年產量通常只有幾臺到十幾臺之間，還沒出廠就被搶購一空，可謂有錢也買不到。它能把有機發光材料蒸鍍到基板上的誤差控制在5微米內，沒有其他公司的蒸鍍機能達到這個精準度。目前我國還沒有生產蒸鍍機的企業，在這個領域我們沒有發言權。
? 18、 感光干膜
感光干膜是一種特殊的制造印制電路板（PCB）的專用品，通常由聚乙烯膜、光致抗蝕劑膜和聚酯薄膜三部分組成。感光干膜主要作用是隔絕氧氣、分層和避免機械劃傷，沒有它電路板的壽命將大幅下降。
展開 逆轉衰老不是夢：CRISPR有望再立奇功！
步入21世紀，長生不老暫時還實現不了，不過有賴于當今熱門的基因編輯技術，延緩衰老還是很有希望的，CRISPR技術真的是我們實現抗皺，膠原蛋白增強夢想的解決方案嗎？且看下文！
什么是衰老，用科學說話？
在我們深入研究CRISPR是否可以阻止或逆轉衰老之前，讓我們首先定義衰老是什么。對于科學界來說，衰老被認為是 “與生存和生育所必需的生理功能的時間相關的惡化”。衰老的特征是正常“健康”生活的一部分，他們與年齡相關的疾病如阿爾茨海默氏癥和癌癥是分開的。
生理衰老的分子基礎非常復雜，即使在這個階段，我們還沒有完全解開其中涉及的過程和基因。簡而言之，我們并不完全了解分子水平的衰老過程。然而，我們確實有一些線索，因為隨著時間的推移會開始衰退，以及如何開始思考如何使用CRISPR來阻止這些過程。
我們為什么衰老？
已知與衰老相關的最容易理解的過程是氧化損傷，遺傳不穩定性和線粒體基因組損傷。當來自線粒體的活性氧物質開始對細胞膜，蛋白質和核酸造成損害時，發生氧化損傷。
真的有抗衰老基因嗎？
然而，已經證明，在一種名為methuselah，這個名字來源于圣經里的一個火了969年的人物，的基因中發現具有基因突變的果蠅，比正常果蠅活得更長。Methuselah被認為有助于預防氧化損傷，它與衰老的關聯證明了壽命存在遺傳因素。
研究人員在哺乳動物中發現了幾個延長壽命的基因，再次將遺傳與衰老相關的損傷聯系起來。如果涉及基因，可以通過CRISPR編輯。然而，在成人中，即使不是不可能，也很難在身體的每種細胞類型中編輯單個基因。因此，我們需要確定哪些細胞可以編輯，哪些氧化損傷基因應該被靶向？
與年齡有關的DNA損傷
同樣，線粒體和基因組DNA的不穩定性也是與年齡相關的損害的主要原因。
展開 麻省理工學院趙選賀Nature子刊：基于細菌的水凝膠生物容器，可進行連續感測和計算
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基因調控為鋼鐵材料穿上仿生外衣 上海海事大學在微生物腐蝕領域研究取得新進展
記者從上海海事大學獲悉，該校海洋科學與工程學院劉濤副教授課題組通過基因編輯的方法，首次在國際上提出利用海洋微生物誘導礦化抑制鋼鐵材料腐蝕的概念，并研發了一種新的綠色防腐蝕方法，其抑制腐蝕效果優于傳統防腐蝕涂層，且具有自修復功能。
"海洋環境中的腐蝕問題是一個國際性難題，不僅會引起巨大的經濟損失，還會給海洋工程的安全性造成難以預計的危害。傳統防腐蝕方法大多依靠化學或電化學手段，成本高、過程繁瑣且易對環境造成危害。"劉濤介紹。
劉濤課題組與中國科學院南海海洋研究所王曉雪研究員團隊合作研究發現，一種南海提取的非致病海洋細菌可在材料表面形成類似于貝殼的礦化膜，通過基因層面的調控，可賦予其優異的防腐蝕性能，其防腐性能甚至高于傳統的防腐涂層。另外，課題組還發現鋼鐵材料中的某些成分，會影響這種礦化膜的生成，因此，課題組還與寶鋼中央研究院高珊博士團隊合作，正在開發一種可以調控生物膜生長的新型耐蝕鋼。這種耐蝕鋼一方面可以經受南海苛刻環境的腐蝕，一方面又不會抑制鋼鐵表面珊瑚蟲的附著生長，因此有望應用于南海島礁建設和珊瑚礁的修復等領域。
圖說:劉濤團隊研究成果被選為《美國化學會·應用材料及界面》雜志封面 來源/上海海事大學
目前，這項工作已經引起國內外專家的廣泛關注，并有望應用于南海耐蝕鋼的研發。
來源：新民晚報
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新藥研發周期越來越短，北鯤云超算平臺如何提高藥企競爭力？
借助北鯤云超算平臺不僅可以加速藥物篩選和分子分析，使新藥的研發周期大幅縮短，并且在基因工程、藥物設計等領域發揮著越來越大的作用。
比如，從上世紀90年代開始“人類基因組計劃”、“生物芯片”等內容，人類第一次完整全基因組的測序花了13年，在高性能計算的加持下，這個時間如今已經降低到1天以內。還有近年來PD-1信號通路的發現，使得人類在戰勝癌癥的道路上更近了一大步、誘導多能干細胞iPSC技術和基因編輯技術!CRISPR（使得I型糖尿病有望得到根治）以及去年嚴重的疫情，更多的樣本集、更快的數據提煉，可以幫助更快的研發生產出疫苗；等眾多科研成果都證明了高性能計算在生物工程中的重要性。
云計算的興起還改變了科學家獲取算力、享受超算服務的方式，比如北鯤云超算平臺。不僅能夠幫助科研人員在云上搭建高性能集群系統，滿足藥物研發人員對高性能計算資源的需求。
除此之外，北鯤云超算平臺接入了規模龐大且靈活云上算力資源，研究人員可以根據自身研究項目的大小按需購買算力資源，不用擔心經費問題以及被算力規模限制了研發速度的問題。
我們知道，藥物研發是一個非常復雜的過程，因此也非常耗時，藥物篩選只是流程前期一個環節。例如，在研制疫苗時期，需要首先尋找跟蛋白病毒酶結合的小分子，由于存在不同種類或研究機構的配體（小分子）庫，配體（小分子）庫數量巨大，每個配體庫的配體數量成千上萬，甚至更大，通過實驗方式一一測試驗證顯然不能在短時間內找到合適的匹配藥物。只有通過計算機數值模擬進行篩選，對不同配體的結合效果進行打分，篩選結合模式合理的一些配體作為候選藥物，然后再進行實驗驗證，這樣才能夠有效加速藥物的研究進程。
展開 2024年化學材料、清潔能源與生物技術國際學術會議(ICCMCEB2024)
重要信息
會議官網：http://www.iccmceb.com
會議地點：長沙
征稿主題
新材料的探索
材料性能優化
環保材料的研發
聚合物材料的創新
納米材料的應用
復合材料的發展
智能材料研究
材料改性技術
功能材料開發
材料加工技術
材料界面科學
生物材料研究進展
能源材料研究
光電子材料的應用
材料結構設計
材料失效分析
材料模擬
陶瓷材料的研究
金屬材料創新
材料回收
太陽能新技術
風能利用研究
水力發電的創新
生物質能應用
氫能開發進展
地熱能利用
潔凈煤技術
儲能技術
提高能源效率
分布式能源
智能電網研究
清潔交通能源
能源互聯網
可再生能源
綠色能源政策
能源轉型戰略
低碳能源技術
能源安全管理
清潔能源投資
能源環保創新
基因編輯技術
生物信息學分析
生物制藥進展
合成生物學
微生物應用
基因組學前沿
生物材料的創新
生物工程研究
生物傳感器技術
生物能源的探索
生物醫學診斷
疫苗研發進展
生物育種技術
生物催化應用
生物技術法規
轉化醫學研究
腫瘤生物技術
農業生物技術
海洋生物資源
生物安全挑戰
展開 光學膜｜住友化學運用AI和轉基因微生物技術制造高功能薄膜
由于Zymergen擁有基因數據庫，才實現了使用微生物制造這種新材料。Zymergen的優勢在于，已經積累了大量微生物特性變化的數據，即哪些基因被激活以及以何種方式激活時，微生物的特性會如何變化的數據。
基于這些數據，AI可以有效的選取一種基因操作方法，以實現目標物質生產。利用基因組編輯，可以自由地改變基因的工作方式。雖說這是一項尖端技術，但對于研究人員來說由于使用方法很簡單，所以正被越來越多地用于化學和醫療等領域。
Zymergen正吸引著各行各業的關注。除三菱化學和東麗等化學制造商外，Zymergen還與美國谷物公司嘉吉等大型食品和農業相關公司進行合作。有眾多的公司希望將其技術用于本公司的生產。2016年，軟銀集團與其他風險基金共同向Zymergen投資1.3億美元（約人民幣8.27億元）。
充實的基因數據庫將是未來競爭力的關鍵。因此Zymergen計劃在使用機器人的自動化實驗設施中，以每月數千個單位對微生物的基因進行改變，以此積累數據，來尋找能夠高效生產所需物質的微生物。Zymergen強調說：“與使用石化材料的企業相比，可以用一半的時間和更低的成本將新產品投入市場”。
傳統的石油化工行業利用化學反應，從石油和天然氣中制造塑料、合成纖維、洗滌劑
以及
其他產品。
制造過程復雜，
且
消耗大量
能源并排放二氧化碳。
據美國世界資源研究所
的報告，
20
16
年全球溫室氣體排放總量按照二氧化碳計算約為
500億噸，其中化學產業占大約6%。
如果生物制造方法普及
，將有助于減少
碳
排放。
現在這種努力正在不斷發展。
展開 你愿意成為“身體黑客”嗎？皮下植入芯片其實也痛苦
但他試圖編輯自身基因、激發細胞內基因變化的行為一度成為報紙頭條，主要與此類實驗的道德爭議有關。
“治療和強化之間沒有明顯的界限，很難說哪些是為了治療疾病，哪些是為了強化人體。”曼徹斯特大學倫理學家約翰·哈里斯教授（Prof John Harris）指出，“雖然基因編輯工具越來越普遍、也越來越便宜，但我們仍然強烈不建議人們進行嘗試。”
宗教界也對此表示反對。斯約斯特洛姆就收到了一群基督教人士的負面反應，“他們認為身體植入技術相當于世界末日，將其視為野獸的標志。所以我們要知道如何從神學的角度應對這門技術，這一點非常重要。”
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