日前，一項刊登在國際雜志Nature Biotechnology上的研究報告中，來自賓夕法尼亞大學Perelman醫(yī)學院的研究人員通過對獼猴進行研究發(fā)現(xiàn)，利用一種有別于CRISPR法的基因編輯技術使其機體中名為PCSK9的蛋白失活或許能夠有效降低獼猴機體的膽固醇水平，這項研究中研究人員首次利用基因編輯技術對大型動物模型進行研究發(fā)現(xiàn)了與臨床疾病相關的基因表達水平的降低，基于本文研究結果，后期研究人員或許有望開發(fā)出新型療法治療對PCSK9抑制劑并不會耐受的心臟病患者，同時這種藥物/療法也能用來抵御機體的高膽固醇水平。

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后期研究人員還需要進行更為深入的研究來減輕動物模型中的毒性作用以及脫靶效應的發(fā)生；除了高膽固醇血癥患者以外，本文研究數(shù)據(jù)還能提示研究人員可以利用相同的技術開發(fā)治療因多種其它基因突變所誘發(fā)的廣譜性肝臟代謝疾病的新型療法。

來源：生物醫(yī)學實驗共享平臺