高盛最近的一項針對生物技術領域的研究報告《基因組革命》顯示，中國的研究人員已經(jīng)在測試CRISPR編輯的人類細胞方面領先一步，而全球的商業(yè)巨頭也紛紛將戰(zhàn)略市場瞄準了中國。

神奇的“基因魔剪”

CRISPR之所以備受推崇，是因為這種基因編輯技術相比較傳統(tǒng)手段更高效更精準：2012年，來自美國和奧地利的科學家共同改進了CRISPR-Cas9系統(tǒng)，并在其發(fā)表的研究論文中預示：CRISPR可作為一種高效而特異的RNA介導的基因編輯工具。2013年，華人科學家張鋒等人利用CRISPR進行哺乳動物細胞的基因編輯，開啟了CRISPR作為可編程的基因編輯工具的新紀元。

僅在過去一年里，幾十位世界各地的研究人員就發(fā)布科學論文詳細闡述自己的研究結果，他們利用CRISPR剪斷和取代不需要的DNA來開發(fā)治療癌癥、HIV、失明、慢性疼痛、肌肉萎縮癥和亨廷頓癥等疾病的療法。

“CRISPR技術的商業(yè)化在細胞治療上可能是最容易的，會涉及到把免疫細胞拿到體外通過CRISPR技術進行基因編輯。在疾病的應用上，以相對而言比較簡單的艾滋病治療為例：可以把人體T細胞或造血干細胞其中的一個基因CCR5敲掉， 這將導致艾滋病毒無法侵染這類改造過的T細胞，從而患者身體的免疫系統(tǒng)能夠重建。”默克生命科學科研解決方案戰(zhàn)略負責人劉穎在接受第一財經(jīng)采訪時表示。

近幾年開啟轉型之路的默克公司在基因編輯上押下重注，目前他們已經(jīng)在全球7個國家擁有CRISPR剪切后進行基因插入的專利。

“目前的CRISPR技術和基因編輯技術，仍處于早期研發(fā)階段，所以可能我們所有的研究者，還需要5-10年的時間，才能逐漸地適應CRISPR在生命科學領域的應用，包括讓他們使用這種技術針對一些具體的疾病做一些初步的診斷。”默克生命科學中國董事總經(jīng)理衛(wèi)政熹如此表示，“即使如此，我們的業(yè)務依然呈現(xiàn)了爆發(fā)式的增長。到目前為止，我們已在全球范圍擁有了74名合作伙伴，包括哈佛醫(yī)學院、哥倫比亞大學、斯坦福大學和約翰·霍普金斯大學等世界一流院校，同濟大學是我們的第75名合作伙伴，將獲得默克的基因組編輯工具的使用權。”

這家企業(yè)在6月20日宣布了和中國的數(shù)項合作，與基因編輯CRISPR技術相關的合作 -與同濟大學建立CRISPR核心合作伙伴關系成為了重要一環(huán)。

“現(xiàn)在在中國地區(qū)的政府管理方面，我們看到了諸多積極的變化，包括審批速度的加快，對于一些以前管得較嚴的地方，現(xiàn)在都有逐漸的放開，這都是積極的發(fā)展態(tài)勢。這為中國未來生物制藥、生物科技的前沿發(fā)展奠定了堅實的基礎，這也是我們非常看好中國市場的原因。”衛(wèi)政熹表示。

中國：九項臨床試驗正在進行

近幾年，全球資本市場對于CRISPR這項“諾獎級別”的生命科學技術相當推崇：在剛剛過去的一年，三家CRISPR基因編輯技術上市公司（Editas Medicine、CRISPR Therapeutics、Intellia Therapeutics）的累計市值翻了三番，現(xiàn)在已經(jīng)接近60億美元。

高盛分析師Salveen Richter表示，當一群歐美生物先鋒還在排隊進行其首次人體試驗時，中國研究人員就已經(jīng)在測試CRISPR編輯的人類細胞方面拔得了頭籌。

這份報告指出，截至2018年2月底，在已登記的測試CRISPR編輯細胞治療多種癌癥、HIV感染的臨床研究中，中國占了九項，而美國則僅有一項。這9項研究都由中國的頂級公立醫(yī)院發(fā)起/贊助，據(jù)報道，共有超過80名患者正在接受這些基因藥物的治療。

“對于CRISPR的應用領域之一細胞治療而言，現(xiàn)在我們國家的政策環(huán)境非常好，我們現(xiàn)在都是備案制，只要你這個機構允許做，就可以把項目拿出來，然后到國家去備案，備案好了以后就可以做臨床研究了。”同濟大學生命科學與技術學院院長高紹榮在接受第一財經(jīng)采訪時如此表示。

據(jù)他透露，目前我國基于CRISPR的探索仍處于研發(fā)階段，“但過不了很久，我們就可以進入量產的階段。”他表示，“中國的發(fā)展非常迅速，要達到歐美國家相同的水平可能不需要花費那么多時間。而一旦這個技術應用到了生物制藥領域，會是非常有用的，這可能是一個諾貝爾獎級別的領域。”

除了政策的支持外，大量生命科學“海歸派”的回流也讓中國的這一領域充滿活力。“由創(chuàng)新驅動的中國經(jīng)濟正由高速增長階段向高質量發(fā)展階段轉變，與此同時中國的尖端技術也展現(xiàn)出了其強大的競爭力，如干細胞研究就是一個例子。另外中國是世界上最早的一個允許基因治療的國家、今又生腺病毒P53治療在我國已進入臨床應用，所以說結合現(xiàn)在的良好環(huán)境，該行業(yè)在中國，未來大有可為。”衛(wèi)政熹說。